O medicamento agora está também indicado para preservar a capacidade funcional e a qualidade de vida dos pacientes com acometimento cardíaco.
A Alnylam, empresa líder em terapias baseadas em RNA de interferência (RNAi), recebeu autorização da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para ampliar a indicação do seu medicamento ONPATTRO® (patisirana sódica). Agora, ele também é indicado para preservar a capacidade funcional e a qualidade de vida dos pacientes adultos com cardiomiopatia por amiloidose ATTR do tipo selvagem (wtATTR) ou hereditária (hATTR). A patisirana sódica já estava aprovada no Brasil desde 2020 para o tratamento da polineuropatia associada à hATTR em adultos.
“Esse momento é um marco no tratamento da amiloidose com cardiomiopatia e um grande avanço para os pacientes e suas famílias. Essa decisão coloca o Brasil na vanguarda da adoção de terapias inovadoras para doenças raras, oferecendo esperança para muitos pacientes que, até então, tinham opções limitadas de tratamento”, afirma Renan Rosa, Country Lead, Brasil e América Latina, da Alnylam.
“A aprovação da patisirana sódica para amiloidose ATTR com cardiomiopatia representa um avanço significativo para os pacientes brasileiros que convivem com essa condição rara e complexa. Com essa nova opção terapêutica, ampliamos as possibilidades para seu manejo, oferecendo um tratamento inovador baseado em RNAi que visa silenciar o gene causador da doença”, diz o cardiologista Fabio Fernandes, Professor Colaborador Médico no Departamento de Cardiopneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FM-USP).
A amiloidose ATTR, que inclui wtATTR e hATTR, é uma doença subdiagnosticada, progressiva, debilitante e fatal, cujas manifestações cardíacas podem ter um impacto devastador na vida dos pacientes. A ATTR é caracterizada pelo acúmulo de fibrilas amiloides em diversos órgãos e tecidos, incluindo o coração, podendo levar à insuficiência cardíaca. Pacientes com essa condição frequentemente enfrentam um prognóstico desfavorável, com deterioração rápida da função cardíaca e significativo impacto na qualidade de vida. Atualmente, as opções terapêuticas disponíveis são limitadas, e a aprovação de patisirana sódica representa uma nova alternativa para os pacientes acometidos pela doença.
A aprovação da Anvisa baseou-se nos resultados positivos do estudo clínico APOLLO-B, um ensaio de fase 3, multicêntrico e randomizado, que demonstrou que a patisirana sódica reduz significativamente a progressão da doença, preservando a capacidade funcional e a qualidade de vida em pacientes com cardiomiopatia relacionada à amiloidose ATTR. O estudo incluiu 360 pacientes globalmente, sendo 42 brasileiros, reforçando a relevância dos dados para a população do país.
VENDA SOB PRESCRIÇÃO MÉDICA
Registrado pela Specialty Pharma Goiás Ltda. Serviço ao Consumidor (SAC): 0800-0474597 | MS 1.9361.0001 | 02/2025
Sobre a Alnylam Pharmaceuticals
A Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) liderou a tradução do RNA de interferência (RNAi) para uma nova classe de medicamentos inovadores, com o potencial de transformar a vida de pessoas afetadas por doenças raras e prevalentes que possuem necessidades médicas não atendidas. Baseadas em uma ciência reconhecida com o Prêmio Nobel, as terapias de RNAi representam uma abordagem poderosa e clinicamente validada, resultando em medicamentos transformadores. Desde sua fundação em 2002, a Alnylam tem liderado a Revolução do RNAi e continua a concretizar sua visão de transformar possibilidades científicas em realidade. Para mais informações sobre nossa equipe, ciência e pipeline, visite www.alnylam.com.br e acompanhe nossas atualizações no X (antigo Twitter) @Alnylam, além do LinkedIn, Facebook e Instagram.
Fonte: Getty Images