Como terapias gênicas podem tratar a causa raiz de doenças?

29 de dezembro de 2020 4 mins. de leitura
Tratamentos experimentais estão entre as 10 descobertas médicas que vão mudar o mundo, de acordo com o Índice Global de Inovação 2019

Expectativas de que inovações médicas contribuam para uma melhor relação custo-eficácia no setor de saúde nos próximos anos e ajudem a superar novos desafios da área, além dos obstáculos já existentes, são apontadas pelo Índice Global de Inovação 2019, e o investimento em pesquisas será o que possibilitará a evolução esperada. Em destaque estão as chamadas terapias gênicas, com o potencial de detectar doenças precocemente e dedicar atenção especial a cada caso.

“A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o objetivo da medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da hereditariedade. Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas que tenham como alvo o tratamento terapêutico”, explicam as pesquisadoras Giulliana Augusta Rangel Gonçalves e Raquel de Melo Alves Paiva em artigo na revista Einstein.

“Esse tipo de procedimento tornou-se possível por conta dos avanços da genética e da bioengenharia, que permitiram a manipulação de vetores para a entrega do material extracromossomal em células-alvo”, complementam.

Tratamentos personalizados para cada paciente podem mudar o rumo do desenvolvimento das doenças. (Fonte: Shutterstock)
Tratamentos personalizados para cada paciente podem mudar o rumo do desenvolvimento das doenças. (Fonte: Shutterstock)

Terapias gênicas: potencial de inovação

Análise de célula única, mapeamento avançado do cérebro, identificação precoce do risco de Alzheimer, desenvolvimento de tratamentos eficazes para lesões da medula espinhal, tratamentos inovadores para dor crônica, medicina regenerativa, imunoterapia de câncer e novas vacinas com o objetivo de prevenir HIV, gripe e outras doenças infecciosas estão entre as dez descobertas médicas que vão mudar o mundo, destaca o Índice, e as terapias gênicas serão as grandes aliadas nessa construção.

“Na terapia gênica, um gene normal é inserido no genoma para substituir um gene anormal responsável por causar determinada doença. De vários desafios envolvidos no processo, um dos mais consideráveis é a dificuldade na liberação do gene na célula-alvo”, contam Gonçalves e Paiva. “Uma vez que o vetor é inserido no paciente, este não pode induzir reações alérgicas ou processo inflamatório, deve aumentar as funções normais, corrigir deficiências ou inibir atividades deletérias”, ressaltam.

Ainda que os principais estudos da área sejam conduzidos nos Estados Unidos, na Europa, na Austrália e na China, o Brasil já conta com o primeiro registro de um tratamento do tipo liberado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020 — algo inédito também na América Latina. Nesse caso, é dedicado à atrofia muscular espinhal (AME), doença neuromuscular genética rara que, se não tratada, pode levar a problemas respiratórios graves ou morte até os 2 anos de idade em mais de 90% dos casos.

“O registro na Anvisa é fundamental para os pacientes. É o primeiro passo para a entrada da terapia gênica no País e traz muita esperança para as famílias”, enfatiza Diovana Loriato, diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), à Novartis, o que reforça a importância do desenvolvimento de terapias gênicas.

Terapias gênicas são apenas experimentais, mas apresentam resultados promissores. (Fonte: Shutterstock)
Terapias gênicas são apenas experimentais, mas apresentam resultados promissores. (Fonte: Shutterstock)

Promessas da abordagem

Embora vários protocolos sejam bem-sucedidos, o processo de terapia gênica permanece complexo, e muitas técnicas necessitam de novos desenvolvimentos, afirmam Gonçalves e Paiva, complementando que, atualmente, é uma área predominantemente existente em laboratórios de pesquisa e que sua aplicação ainda é experimental. Além disso, questões morais e éticas podem frear os avanços do setor.

De todo modo, segundo elas, grande parte da comunidade científica aprova a terapia genética em células somáticas, principalmente quando se trata de doenças com desordens graves, como fibrose cística e distrofia muscular de Duchenne. “Sucessos pontuais já solidificam a viabilidade de tratamentos por terapia gênica na prática clínica, sendo uma forma alternativa para pacientes com doenças congênitas ou desordens monogênicas e câncer, especialmente quando as intervenções farmacológica ou cirúrgica não apresentam bons resultados”, detalham as cientistas.

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Fontes: Índice Global de Inovação 2019, Novartis, einstein.

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